시험중인 새로운 치료법은 파킨슨 병의 뇌 세포를 복원 할 수 있습니다

일련의 임상 시험에서 이식 된 포트를 통해 약물을 뇌에 직접 투여하는 새로운 접근 방식을 사용하는 파킨슨 병에 대한 실험적 치료법을 테스트했습니다. 선도적 인 연구자들은 이것이 신경 질환에 대한 "획기적인"치료 전략이 될 수 있다고 믿습니다.

새로 시도 된 치료법은 파킨슨 병 치료의 새로운 장을 열 수 있습니다.

공개 라벨 시험 (참가자들이 어떤 치료를받을 것인지 알고 있음)으로 마무리 된 일련의 새로운 연구에서 과학자들은 파킨슨 병에 대한 새로운 치료법과 전달 방법의 효과를 테스트하기 시작했습니다.

영국의 브리스톨 대학교와 카디프 대학교, 캐나다 밴쿠버의 브리티시 컬럼비아 대학교를 포함하여 영국과 캐나다의 다양한 기관의 대규모 연구팀이 실험을 고안하고 수행했습니다.

이 연구에서 연구원들은 의사가 파킨슨 병 진단을받은 사람들의 분해 된 도파민 생성 뇌 세포를 복원하는 것을 목표로했습니다.

도파민은 신체 움직임의 조절과 민첩성을 조절하는 데 도움이되는 신경 전달 물질이기 때문에 도파민을 방출하는 뇌 세포의 변화로 인해 도파민 생산 장애가 파킨슨 병을 특징 짓는 운동 증상을 유발합니다.

현재 실험을 진행중인 연구팀은 신경 세포 건강을 지원하는 단백질의 일종 인 신경교 세포주 유래 신경영 양인자 (GDNF)의 수준을 높여 뇌 세포를 재활 시키기로 결정했습니다.

결과를보고하는 연구 논문에서- 파킨슨 병 저널 — 과학자들은 그들이 두개골에 이식 한 포트를 통해 새로운 치료법뿐만 아니라 혁신적인 투여 방법을 테스트했다고 설명합니다.

매우 고무적인 결과

처음에 연구팀은 6 명의 참가자 (모두 파킨슨 병을 앓고있는)를 대상으로 소규모 파일럿 연구를 수행했습니다. 그들의 주요 목표는 새로운 치료법이 안전한지 여부를 확인하는 것입니다.

다음 단계에서는 35 명이 더 많은 파킨슨 병 환자들이 이중 맹검 실험에 참여하는 것을 보았습니다. 그들은 치료를 관리하는 연구자들이 각각 실험적 치료를 다루고 있는지 위약을 다루고 있는지 알지 못했습니다.

이 시험은 9 개월 (40 주) 동안 지속되었으며, 그 동안 팀은 지원자에게 매달 GDNF를 주입하고 대조군으로 활동 한 나머지 절반에게 위약을 투여했습니다.

마지막으로 연구원들은 이전 테스트의 결과를 기반으로 공개 라벨 시험을 조직했습니다. 이 실험에서 이전에 GDNF를받은 자원 봉사자들은 40 주 동안이 치료를 계속 받았습니다.

동시에 이전에 위약을 투여받은 사람들은 이제 40 주 동안 GDNF를 받았습니다. 연구진은“2013 년 10 월부터 2016 년 4 월까지 부모 연구를 완료 한 41 명의 환자 모두 연장 시험에 참여하기 위해 선별되었습니다.

약물을 받기 위해 참가자들은 자신의 기술에 특수 포트를 이식하여 약물 주입이 뇌에 직접 도달 할 수 있도록하는 데 동의했습니다. 이식 후 자원 봉사자들은 4 주에 한 번씩 전체적으로 1,000 회 이상의 약물 주입을 받았습니다.

연구진은 첫 9 개월 (40 주) 실험의 결과를 분석했을 때 위약을 투여받은 참가자의 뇌에 변화가 없음을 확인했습니다. 그러나 그들은 GDNF 치료를받은 자원 봉사자들이 도파민 생성 세포를 포함하는 뇌 영역 인 푸 타멘에서 100 % 개선을 보였다고 지적했습니다.

이 연구의 수석 연구원 인 앨런 후네 (Alan Whone)는“뇌 스캔의 공간적 및 상대적인 크기는 이전에 파킨슨 병에 대해 외과 적으로 전달 된 성장 인자 치료 실험에서 볼 수 있었던 것 이상입니다.

"이것은 파킨슨 병에서 점진적으로 파괴되는 도파민 뇌 세포를 다시 깨우고 복원 할 수있는 수단을 가지고있을 수 있다는 가장 강력한 증거 중 일부를 나타냅니다"라고 Whone은 계속 주장합니다.

'중요한 돌파구'

참가자들이 9 개월 또는 18 개월 동안 GDNF 치료를 받았던 18 개월 마크에 연구자들은 이전의 수행 점수와 비교했을 때 모든 사람이 운동 증상의 중등도에서 상당한 개선을 경험하기 시작했음을 발견했습니다. 시련. 연구원들은 또한 GDNF에 장기간 노출되는 것이 안전하다고 결론지었습니다.

그러나 연구팀은 공개 시험 종료 시점에서 40 주 (9 개월) 동안 GDNF를받은 참가자와 그 기간에 두 배로받은 참가자간에 증상 개선 측면에서 큰 차이가 없었다고 경고했습니다. .

이러한 이유로 연구자들은 더 많은 연구를해야 가장 많은 혜택을 누리기 위해 치료를 받아야하는 기간을 평가할 필요가 있다고 주장합니다.

그럼에도 불구하고 연구 공동 저자이자 혁신적인 약물 투여 장치의 설계자 인 Steven Gill은 현재의 연구 결과가이 새로운 치료법이 절대적으로 안전하고 실행 가능하며 사람들이 오랫동안 투여 할 수 있음을 시사한다고 강조합니다.

더욱이 그는 약물이 표적이되는 뇌 영역에 직접 약물을 투여하면 신경 학적 상태에 대한 치료 적 접근 방식을 혁신 할 잠재력이 있다고 지적합니다.

"이 실험은 우리가 수개월 또는 수년에 걸쳐 약물을 환자의 뇌에 직접 안전하고 반복적으로 주입 할 수 있음을 보여주었습니다."라고 Gill은 말합니다.